Spironolactone, NCOR ile İlişkili Gen Mutasyonları Olan Çocuklarda İyileşme Sağladı

Sade dilde özet

Bu çalışma, NCOR ile ilişkili gen mutasyonu taşıyan otizmli çocuklarda Spironolactone ilacının etkisini incelemektedir. ADOS-2 ölçütlerine göre otizm tanısı olan, tüm ekzom testiyle NCOR ile ilişkili mutasyon saptanan 3-10 yaş arası çocuklar dahil edilebilmektedir. Çalışma Faz 2/Faz 3 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE2/PHASE3

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Müdahale

.spironolactone

Başlangıç

30.10.2024

Tahmini bitiş

30.12.2027

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Jinan, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. ADOS-2 diagnostic criteria for autistic children
2. Patients with NCOR related gene mutation detected by whole exon test;
3. Age: 3-10 years old;
4. The subject and (or) guardian sign the informed consent, agreeing that the researcher will cooperate with the clinical trial process and collect clinical data and peripheral blood and urine samples;

Exclusion Criteria:

1. have other pathogenic mutations (confidence higher than the NCOR related mutation);
2. Boys over 10 years old;
3. Allergic to spironolactone, used spironolactone one month before enrollment;
4. Hyperkalemia, serum potassium concentration \> 5.5mmol/L;
5. Renal insufficiency;
6. Used related drugs one month before enrollment: potassium supplement, angiotensin-converting enzyme inhibitor, angiotensin receptor blocker, digoxin, coletenamine, acetylsalicylic acid, abiraterone;
7. Fever (body temperature above 37.3°);
8. Clinically significant metabolic, hematological, liver, immune, urological, endocrine, neurological, pulmonary, psychiatric, skin, allergic, renal, or other major conditions in the determination of ASD that may affect the interpretation of study findings or patient safety.