An Open-Label, Comparative Study of the Efficacy, Safety and Pharmacodynamics of Single Dose of ANB-002 in Patients With Hemophilia B
Bu Faz 3 (Phase 3) çalışma, hemofili B hastalarında tek doz ANB-002 (arvenacogene sanparvovec) gen tedavisini, koruyucu amaçla düzenli verilen faktör IX (FIX) tedavisiyle karşılaştırıyor ve tedavinin geri kalmadığını (non-inferiority) göstermeyi amaçlıyor. Çalışma açık etiketli ve tek kollu tasarımda yürütülüyor. Katılım için 18 yaş ve üzeri erkek olmak, FIX aktivitesinin %2 veya altında olması, FIX inhibitörü bulunmaması ve FIX konsantreleriyle en az 150 gün tedavi geçmişi gerekiyor; daha önce gen tedavisi almış kişiler dışlanıyor.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Men diagnosed with hemophilia B aged 18 or older * FIX activity ≤2% * Absense of FIX inhibitor * ≥150 previous exposure days of treatment with FIX concentrates Exclusion Criteria: * Any diseases of blood and hematopoietic organs other than hemophilia B * A history of any gene therapy, including ANB-002 * Diagnosed HIV-infection, not controlled with anti-viral therapy * Active HBV or HCV infection * Anti-AAV5 antibodies * Any active systemic infections or recurrent infections requiring systemic therapy * Any other disorders associated with severe immunodeficiency * Relevant hepatic disorders or conditions that can be a symptom of existing liver disorder * Malignancies with less than 5 years of remission