COL7A1 Gen Terapisinin RDEB Cildinde SCC Nüksü Üzerindeki Etkisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, COL7A1 gen terapisinin (beremagene geperpavec, BVEC) resesif distrofik epidermolizis bülloza (recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB) hastalarının cildinde skuamöz hücreli karsinom (squamous cell carcinoma, SCC) nüksü üzerindeki etkisini inceliyor. Çalışmaya, COL7A1 mutasyonuyla RDEB tanısı doğrulanmış ve biyopsiyle kanıtlanmış SCC'si olan, 18 yaş ve üzeri kişiler katılabiliyor. Faz 2 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Stanford University

Müdahale

BVEC

Başlangıç

28.03.2025

Tahmini bitiş

01.02.2027

Ülkeler

United States, Italy

İlgili genler

Merkezler

• Redwood City, United States
• Bari, Italy

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Diagnosis of generalized Recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) demonstrated by COL7A1 mutations
2. Presence of biopsy proven squamous cell carcinoma (SCC)
3. Ability to understand and the willingness to provide written informed consent.
4. US based participants are willing to use beremagene geperpavec (BVEC)
5. Subject is 18 years or older
6. participant willingness to use an effective method of contraception

Exclusion Criteria:

1. Inability to travel to site for study visit
2. Subject is pregnant
3. Subject has Metastatic SCC's or is on any current systemic treatment for SCC.