Rett Sendromlu (Rett Syndrome) Hastaların Tedavisinde GCB-002

Sade dilde özet

Bu çalışma, Rett sendromu (Rett Syndrome) olan çocuklarda GCB-002 adlı tedaviyi değerlendiriyor. Çalışmaya, genetik testle MECP2 geninde hastalığa yol açan bir varyant saptanmış, 2-10 yaş arasındaki kız çocukları katılabiliyor. Faz uygulanmayan bir çalışma olup davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Genecombio Ltd.

Müdahale

GCB-002

Başlangıç

11.11.2024

Tahmini bitiş

01.12.2030

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Age range from 2 to 10 years old, female;
2. The clinical diagnosis of the subject is RTT, and after genetic testing, it was found to be a pathogenic variant of the MECP2 gene;
3. The legal guardian is able to understand the requirements and procedures of the research plan, voluntarily participate, and sign an informed consent form.

Exclusion Criteria:

1. Has participated in or is currently participating in other RTT drug clinical trials or other AAV gene therapy clinical studies;
2. The subject has a history of head injuries that can cause neurological disorders such as epilepsy, physical disabilities, etc;
3. The subject has MECP2 gene mutation but does not cause RTT;
4. Subjects with allergic constitution, including those allergic or hypersensitive to prednisolone, other glucocorticoids, their excipients, and local anesthetics;
5. The subjects had status epilepticus in the 3 months prior to enrollment;
6. Subjects require invasive or non-invasive ventilation support;
7. Serum anti AAV9 neutralizing antibody titer\>1:200;

The researchers believe that it is not suitable to participate in this study.