Tip II Spinal Musküler Atrofili (SMA) Hastaların Tedavisinde GCB-001

Sade dilde özet

Bu çalışma, geç başlangıçlı tip 2 spinal musküler atrofi (spinal muscular atrophy, SMA) hastalarında GCB-001'in tek kollu, açık etiketli ve tek doz intratekal (omurilik sıvısına) enjeksiyon biçiminde doz artırımını incelemektedir. İki doz kohortunda, 2-12 yaş arası toplam 6 katılımcının (her dozda 3 kişi) alınması planlanmaktadır; güvenlik için her kohortun ilk katılımcısı 30 günlük gözlem sürecini tamamlamakta ve doz sınırlayıcı toksisite (dose-limiting toxicity, DLT) gözlem dönemi sonrası diğer katılımcılar alınmaktadır. Katılım için tip 2 SMA tanı ölçütlerinin karşılanması, 6-18 ay arası başlangıç yaşı, SMN1 geninde iki alelli patojenik mutasyon ve 2-4 kopya SMN2 geni gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Genecombio Ltd.

Müdahale

GCB-001

Başlangıç

15.01.2025

Tahmini bitiş

01.12.2030

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Hangzhou, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Age ≥ 2 years and ≤ 12 years, gender not limited;
2. Meet the clinical diagnostic criteria for type 2 SMA, have an onset age form 6 months to 18 months, are diagnosed with SMN1 double allele pathogenic mutation, have 2-4 copies of SMN2 gene, and meet the clinical diagnostic criteria for SMA 5qSMA;
3. Capable of sitting alone but has never acquired the ability to walk independently (according to HFMSE standards, sitting alone: able to maintain a sitting position without hand support and count to 3 or more; walking independently: able to walk 4 or more steps without assistance);
4. The guardians of the subjects are able to understand and willing to comply with the requirements and procedures of protocol, voluntarily participate and sign the informed consent form.

Exclusion Criteria:

1. Researchers believe that gene replacement therapy may cause unnecessary risk of concomitant diseases, such as serious cardiovascular and cerebrovascular diseases, digestive tract diseases, liver and kidney dysfunction diseases, diabetes, known epilepsy, convulsions, convulsions or family history of psychosis;
2. Subjects who have participated in AAV gene therapy or have participated in or are currently participating in clinical trials of other SMA drugs;
3. Received treatment with Nordenafil Sodium Injection within 4 months prior to administration;
4. Received treatment with risperidone within 15 days prior to administration;
5. Subjects who have been treated with β 2 receptor agonists within 30 days prior to treatment (excluding inhaled salbutamol);
6. Subjects with allergic constitution, including those who are allergic or hypersensitive to prednisolone, other glucocorticoids or their excipients, and allergic to local anesthetics;
7. During the screening period, non-invasive ventilation support should be used for at least 12 hours per day;
8. The serum Anti-AAV9 neutralizing antibody titer is greater than 1:200.