Huntington Hastalığı Olan Katılımcılarda SPK-10001 Gen Tedavisinin Randomize Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) randomize çalışma, Huntington hastalığı olan katılımcılarda SPK-10001 gen tedavisinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve ön etkinliğini değerlendiriyor. Karşılaştırma için plasebo cerrahi kontrol kolu bulunuyor. Katılım için genetik testte huntingtin (HTT) geninde CAG tekrar sayısının 40 veya üzerinde olduğunun merkezi laboratuvarca doğrulanması ve taramada kaudat/kafa içi hacim oranının yaşa göre beklenen değerin altında olmasıyla gösterilen striatal atrofi bulunması gerekiyor.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Müdahale

SPK-10001, Placebo Surgery Control

Başlangıç

21.02.2025

Tahmini bitiş

12.01.2035

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Boston, United States
• Cincinnati, United States
• Columbus, United States
• Philadelphia, United States
• Pittsburgh, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Have confirmed huntingtin (HTT) cytosine-adenine-guanine (CAG) repeat length ≥40 on genetic testing and confirmation diagnostic test by the central laboratory (CL) at screening.
* Have striatal atrophy demonstrated by caudate/intracranial volume less than the age-adjusted cutoff values associated with HDISS Stage 1.
* Have UHDRS Total Motor Score (TMS) equal to or greater than the age-adjusted cutoff value associated with HDISS Stage 2.
* Have UHDRS Total Functional Capacity (TFC) greater than or equal to 11.
* Use of cholinesterase inhibitors, memantine, amantadine, or riluzole must have been at stable dosing for at least 12 weeks before screening and baseline and anticipated to remain stable during the first 12 months after SPK-10001 administration.
* Antidepressant or benzodiazepine use must have been at stable dosing for at least 12 weeks before screening and baseline and anticipated to remain stable during the first 12 months after SPK-10001 administration.
* Antipsychotics for motor symptoms or mood stabilization (i.e., irritability or aggressive behavior) and/or tetrabenazine, valbenazine, or deutetrabenazine must have been at a stable dose for at least 12 weeks before screening and baseline and are anticipated to remain stable during the first 12 months after SPK-10001 administration.

Key Exclusion Criteria:

* A safe trajectory is not able to be identified for targeting placement of the cannula into the caudate or putamen on both sides of the brain due to extent of atrophy or other anatomical features.
* Have received an antisense oligonucleotide therapy during the past year.
* History of deep brain stimulation.
* History of or intention to undergo gene therapy, cell transplantation, or brain surgery during the course of the study.
* Have participated in an investigational drug study with a systemic administration within 6 weeks or 5 half-lives of screening, whichever is longer.

Additional protocol-defined inclusion/exclusion criteria apply.