Preparation of IPSC for Cell Gene Editing for the Treatment of AATD
Bu çalışma, alfa-1 antitripsin eksikliği (alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD) tedavisine yönelik hücresel gen düzenlemesi için hastalardan uyarılmış pluripotent kök hücrelerin (iPSC) hazırlanmasına odaklanmaktadır. Çalışmaya, iki hastalık yapıcı varyant taşıyan, ağır AATD tanılı 18 yaş ve üzeri bireyler alınmaktadır. Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia tarafından yürütülen faz uygulanmayan çalışma davetle katılım almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * age ≥ 18 years at the time of signing the ICF * diagnosis of severe AATD (2 pathological variants) Exclusion Criteria: * incapability to give informed consent * subject under augmentation therapy