Yükleniyor... / Loading...
A Study to Assess Real-world Patient Characteristics and Clinical Course for Symptomatic Patients With PKP2-ACM
Bu gözlemsel çalışma, PKP2 genindeki değişikliklere bağlı aritmojenik kardiyomiyopatisi (arrhythmogenic cardiomyopathy; kalp kasını etkileyen ve ritim bozukluklarına yol açan bir hastalık) olan, belirti gösteren hastaların gerçek yaşamdaki özelliklerini ve hastalığın seyrini incelemektedir. Çalışmaya, ACM tanısı almış, PKP2 geninde hastalık yapıcı bir varyant taşıyan ve kalbine ICD (kalıcı defibrilatör) takılmış yetişkinler katılabilir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olup halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Adults with a clinical diagnosis of ACM as defined by the 2010 revised Task Force Criteria (TFC) * Documentation of a pathogenic or likely pathogenic truncating variant in PKP2 * Frequent premature ventricular contractions (PVCs) * Patients must have an ICD placed prior to enrollment * Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50% for Part A participants. Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥40% for Part B participants. Exclusion Criteria: * Evidence of variant(s) in addition to PKP2 that meet standard criteria to be considered pathogenic or likely pathogenic for an arrhythmogenic cardiomyopathy. * A history of other cardiac abnormalities as specified in the protocol. * New York Heart Association symptoms of heart failure of Class IV at the time of consent. * A history of prior gene transfer therapy.