Yükleniyor... / Loading...
Safety and Preliminary Efficacy of VG801 in Patients With ABCA4 Mutation-associated Retinal Dystrophy (Stargardt Disease)
Bu çalışma, ABCA4 genindeki mutasyonlara bağlı retina distrofisi (Stargardt hastalığı; kalıtsal bir göz hastalığı) olan hastalarda VG801 adlı deneysel tedavinin güvenliliğini ve ön etkinliğini araştırmaktadır. Çalışmaya, ABCA4 mutasyonu moleküler olarak doğrulanmış, çalışılan gözde görme düşüklüğü bulunan 6 yaş ve üzeri kişiler katılabilir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: To be eligible for study entry, subjects must satisfy all the following criteria: 1. Written informed consent. 2. Subjects aged ≥ 6 years. 3. Clinical diagnosis of a macular lesion phenotypically consistent with a recessive hereditary macular dystrophy (Stargardt disease). 4. Confirmed molecular diagnosis of ABCA4 mutations (homozygotes or compound heterozygotes). 5. Poor vision in the study eye. Exclusion Criteria: Subjects will be excluded from the study if one or more of the following statements are applicable to either eye: 1. Pre-existing eye conditions such as uveitis, glaucoma, or diabetic retinopathy or implantation of a medical device in the vitreous cavity or subretinal space. 2. Systemic diseases that would preclude the planned surgery or interfere with the interpretation of study results. 3. History of intraocular surgery within the previous 6 months. 4. Previous participation in a gene therapy trial. 5. Participation in a clinical trial (investigational drug or medical device) within the previous 6 months. 6. Any other eye disease that may affect the outcome of the study (e.g., ocular opacities, advanced cataracts, amblyopia, etc.).