MLD İçin Lentiviral Hematopoetik Kök Hücre Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, metakromatik lökodistrofi (MLD, metachromatic leukodystrophy) olan hastalarda hastanın kendi kök hücrelerinin ARSA genini düzeltmek üzere lentiviral yöntemle değiştirildiği bir gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, ARSA gen dizi analiziyle MLD tanısı doğrulanmış, 1 aylık ve üzeri hastalar katılabilmektedir. Çalışma faz uygulanmayan bir araştırma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Müdahale

Lentiviral TYF-ARSA correction of patient's autologous HSCs

Başlangıç

01.06.2025

Tahmini bitiş

30.09.2030

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shenzhen, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. age \>= 1 month
2. ARSA gene sequence analysis to confirm MLD mutations
3. Brain MR Imaging
4. Parent / guardian / patient signing informed consent
5. Patients and their families have a strong willingness to participate in clinical trials, are willing to bear all the consequences caused by the failure of the trial, and sign the informed consent

Exclusion Criteria:

1. HIV positive
2. Experiencing uncontrolled viral, bacterial or fungal infections, malignant tumors, heart abnormalities, liver dysfunction, or renal insufficiency
3. Cannot perform an MRI
4. Infection or dermatosis at infusion site
5. Any condition that may increase the subject's risk or interfere with the results of the trial, e.g. in addition to MLD, there are other neurological disorders.