Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for MLD
Bu çalışma, metakromatik lökodistrofi (MLD, metachromatic leukodystrophy) olan hastalarda hastanın kendi kök hücrelerinin ARSA genini düzeltmek üzere lentiviral yöntemle değiştirildiği bir gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, ARSA gen dizi analiziyle MLD tanısı doğrulanmış, 1 aylık ve üzeri hastalar katılabilmektedir. Çalışma faz uygulanmayan bir araştırma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. age \>= 1 month 2. ARSA gene sequence analysis to confirm MLD mutations 3. Brain MR Imaging 4. Parent / guardian / patient signing informed consent 5. Patients and their families have a strong willingness to participate in clinical trials, are willing to bear all the consequences caused by the failure of the trial, and sign the informed consent Exclusion Criteria: 1. HIV positive 2. Experiencing uncontrolled viral, bacterial or fungal infections, malignant tumors, heart abnormalities, liver dysfunction, or renal insufficiency 3. Cannot perform an MRI 4. Infection or dermatosis at infusion site 5. Any condition that may increase the subject's risk or interfere with the results of the trial, e.g. in addition to MLD, there are other neurological disorders.