Stargardt Hastalığında HG005'in Güvenliliğini, Tolere Edilebilirliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Klinik Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, Stargardt hastalığı (Stargardt disease, kalıtsal bir görme kaybı hastalığı) olan hastalarda HG005 tedavisinin güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, ABCA4 geninde değişiklik bulunan, makula bölgesinde belirgin atrofik lezyonları olan 6-17 yaş arası hastalar katılabilmektedir. Çalışma Erken Faz 1 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Erken Faz 1 (Early Phase 1)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.

Müdahale

HG005

Başlangıç

20.08.2025

Tahmini bitiş

28.02.2028

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shanghai, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Patient ≥ 6 and ≤17 years at the time of signing informed consent, with clinical diagnosis of Stargardt disease;
* At least one ABCA4 allele on each chromosome;
* Both eyes must have well-defined macular atrophic lesions consistent with the diagnosis of Stargardt macular dystrophy.
* Meet visual acuity criteria based on ETDRS letter chart
* Subject must agree to contraception during the study.
* Acceptable hematology, clinical chemistry, urine laboratory, and protocol required eye examination.

Exclusion Criteria:

* Presence of active intraocular inflammation or uveitis history in either eye;
* Presence of ocular or periocular infection history in either eye within 2 weeks prior to selection;
* History or presence of corneal dystrophy in the study eye;
* History of HIV or hepatitis A, B, or C infection;
* Previous treatment with any gene therapy or cell therapy (e.g., stem cell transplantation);
* Additional intraocular surgery in study eye 3 months prior to baseline visit;
* Participation in an oral therapeutic STGD clinical trial within 3 months (or within 5 half-lives after last dose) prior to Screening
* Any concomitant treatment that, in the opinion of the investigator, might interfere with the surgical procedure or healing process of the eye
* Any other conditions that would not allow the potential subject to complete follow-up examinations during the study and would, in the opinion of the investigator, make the potential subject unsuitable for the study.