Spinal Musküler Atrofi Tip 1 Olan Bebeklerde GB221'in Güvenliliği, Tolerabilitesi ve Etkililiği Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, spinal musküler atrofi tip 1 (spinal muscular atrophy type 1; kasları etkileyen ağır kalıtsal bir hastalık) olan bebeklerde GB221 adlı deneysel tedavinin güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini araştırmaktadır. Çalışmaya, iki alelli SMN1 mutasyonu ve sınırlı sayıda SMN2 kopyası bulunan, belirti gösteren ya da henüz belirti göstermeyen bebekler katılabilir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Gemma Biotherapeutics

Müdahale

GB221

Başlangıç

06.01.2026

Tahmini bitiş

01.04.2029

Ülkeler

Brazil

İlgili genler

Merkezler

• Porto Alegre, Brazil

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Symptomatic Participants

  1. Diagnosis of SMA Type 1 based on gene mutation analysis with bi-allelic SMN1 mutations (deletion or point mutations) and up to 3 copies of SMN2
  2. Participants must be 2 weeks to \< 12 months of age at the time of dosing with disease onset of during the first 6 months of life.
* Presymptomatic Participants

  1. At risk of SMA Type 1 based on gene mutation analysis with bi-allelic SMN1 mutations (deletion or point mutations) and up to 2 copies of SMN2
  2. Participants must be 2 weeks to \< 5 months (\< 150 days) of age at the time of dosing.

Exclusion Criteria:

1. Any suspected or confirmed active viral infection at screening baseline (including HIV, Hepatitis B or C, or human T Cell lymphotropic viruses \[HTLV\])
2. History of invasive ventilatory support (tracheotomy with positive pressure) or pulse oximetry \<95% saturation.
3. Ongoing immunosuppressive therapy or immunosuppressive therapy within 3 months of starting the trial (e.g. corticosteroids, cyclosporine, tacrolimus, methotrexate, cyclophosphamide, intravenous immunoglobulin, rituximab)
4. Participation in a recent SMA treatment clinical trial that, in the opinion of the Investigator, creates unnecessary risks for gene transfer.
5. Prior history of gene therapy for any indication, hematopoietic transplant or solid organ transplant
6. Subjects with severe scoliosis
7. Known allergy or hypersensitivity to prednisolone or other glucocorticosteroids or their excipients.