Personalized Antisense Oligonucleotide for Participants With CHCHD10 ALS
Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) araştırma, CHCHD10 genindeki patojenik (hastalık yapıcı) bir varyanta bağlı amiyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) olan katılımcılar için tasarlanmış kişiye özel antisens oligonükleotid (antisense oligonucleotide, ASO) ilacı nL-CHCHD-001'in uygulanmasını kapsamaktadır. Çalışma n-Lorem Foundation tarafından yürütülmektedir. Katılım için onam verilmesi ile merkeze seyahat edip çalışmayla ilgili izlem muayene ve işlemlerine uyum sağlanabilmesi gerekmektedir; alım davet yoluyla yapılmaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representatives(s) * Ability to travel to the study site and adhere to study related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records * Genetically confirmed neurological disorder Exclusion Criteria: * Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator would ultimately prevent the completion of study procedures * Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment