CHCHD10 ALS Olan Katılımcılar İçin Kişiye Özel Antisens Oligonükleotid

Sade dilde özet

Bu Faz 1/2 (Phase 1/2) araştırma, CHCHD10 genindeki patojenik (hastalık yapıcı) bir varyanta bağlı amiyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) olan katılımcılar için tasarlanmış kişiye özel antisens oligonükleotid (antisense oligonucleotide, ASO) ilacı nL-CHCHD-001'in uygulanmasını kapsamaktadır. Çalışma n-Lorem Foundation tarafından yürütülmektedir. Katılım için onam verilmesi ile merkeze seyahat edip çalışmayla ilgili izlem muayene ve işlemlerine uyum sağlanabilmesi gerekmektedir; alım davet yoluyla yapılmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Davetle katılım

Sponsor

n-Lorem Foundation

Müdahale

nL-CHCHD-001

Başlangıç

02.10.2024

Tahmini bitiş

01.04.2027

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• New York, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representatives(s)
* Ability to travel to the study site and adhere to study related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records
* Genetically confirmed neurological disorder

Exclusion Criteria:

* Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator would ultimately prevent the completion of study procedures
* Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment