Yürüyebilen, Duchenne Musküler Distrofili (DMD) Erkeklerde SGT-003 Gen Terapisi Çalışması (IMPACT DUCHENNE)

Sade dilde özet

Bu çalışma, SGT-003 adlı bir gen terapisini yürüyebilen ve Duchenne musküler distrofisi (Duchenne muscular dystrophy, DMD) tanısı doğrulanmış erkek çocuk ve gençlerde plaseboyla karşılaştırarak değerlendirmektedir. Katılımcıların DMD gen mutasyonu bulunması, belirli yürüme testlerini karşılaması ve düzenli steroid tedavisi alıyor olması beklenmektedir. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Müdahale

SGT-003, Placebo

Başlangıç

22.10.2025

Tahmini bitiş

01.01.2034

Ülkeler

United States, Australia, Canada

İlgili genler

Merkezler

• Little Rock, United States
• Flower Mound, United States
• Norfolk, United States
• Sydney, Australia
• Calgary, Canada
• Vancouver, Canada

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Participant is ambulatory.
* Established clinical diagnosis of DMD and documented DMD gene mutation predictive of DMD phenotype.
* Negative for antibodies against adeno-associated virus.
* On a stable daily oral regimen of at least 0.5 mg/kg/day prednisone or 0.75 milligrams per kilogram per day (mg/kg/day) deflazacort for at least 6 months prior to entering the study, allowing for weight-based dose modifications in accordance with clinical practice.
* Meet 10-meter walk/run time criteria.
* Meet time to rise from supine criteria.
* Participant has bodyweight ≤50 kg.

Exclusion Criteria:

* Current or prior treatment with an approved or investigational gene transfer drug or gene editing therapy.
* Exposure to vamorolone, givinostat, approved or investigational dystrophin- or disease-modifying drugs (such as eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen, and ataluren), or another investigational drug for any indication within 6 months or 5 half-lives, whichever is longer, prior to enrollment.
* Established clinical diagnosis of DMD that is associated with any deletion variant or variant predicted not to express exons 1 to 11, exons 42 to 45, or exons 57 to 69, inclusive of the DMD gene as documented by a genetic report.

Other Inclusion/Exclusion criteria to be applied as per protocol.