Stargardt Hastalığı (STGD1) Olan Katılımcılarda AAVB-039 Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, AAVB-039 adlı bir tedaviyi ABCA4 geni mutasyonuna bağlı Stargardt hastalığı (Stargardt disease) olan kişilerde incelemektedir. Çalışmaya, moleküler olarak doğrulanmış tanısı bulunan ve çalışma gerekliliklerine uymayı kabul eden katılımcılar alınmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

AAVantgarde Bio Srl

Müdahale

AAVB-039

Başlangıç

29.09.2025

Tahmini bitiş

01.07.2032

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Phoenix, United States
• Los Angeles, United States
• Rochester, United States
• Bellaire, United States
• Dallas, United States
• Salt Lake City, United States
• London, United Kingdom
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Molecular diagnosis of Stargardt disease due to ABCA4 mutation
* Willingness to adhere to protocol per informed consent

Exclusion Criteria:

* Unwillingness to meet the requirements of the study
* Participation in a clinical study with another Investigation Medicinal Product
* Previous participation in another gene or cell therapy trial
* Any condition that would preclude subretinal surgery
* Complicating ocular and/or systemic diseases