Diamond Blackfan Anemi Sendromu (Diamond Blackfan Anemia Syndrome) Olan Hastalarda CD34+ Periferik Kan Kök Hücrelerinin Mobilizasyonu

Sade dilde özet

Bu çalışma, Diamond Blackfan anemi sendromu (Diamond Blackfan anemia syndrome) olan hastalarda CD34+ periferik kan kök hücrelerinin toplanmasını sağlamak için bir mobilizasyon rejimini (mobilization regimen) incelemektedir. Çalışmaya, bilinen bir gen mutasyonu bulunan, 3-30 yaş arasında ve en az 6 aydır düzenli kan nakli alan hastalar katılabilmektedir. Çalışma faz uygulanmayan türdedir ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Northwell Health

Müdahale

Mobilization Regimen

Başlangıç

01.06.2026

Tahmini bitiş

01.04.2027

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• New Hyde Park, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Diamond Blackfan anemia syndrome as defined by the known criteria with a known gene mutation
2. Male or female patients of all ethnic background, greater than or equal to 3 years of age and weighing at least 10 kg, and less than or equal to 30 years of age
3. Enrolled in Diamond Blackfan Anemia Registry of North America (DBAR)
4. Chronically red blood cell transfusion dependent for at least 6 months
5. Performance scale (Lansky Play-performance Scale for Pediatric Functional Status for age \<16 years; Karnofsky Performance Scale for age ≥16 years) ≥ 70
6. Must sign informed consent

Exclusion Criteria:

1. Receiving prednisone therapy for treatment of DBAS (this does not include patients receiving physiologic steroid replacement for adrenal insufficiency)
2. Known history of myelodysplasia or presence of a hematopoietic clone
3. Current malignancy or previous treatment for malignancy
4. Pregnancy or breast-feeding mother
5. Known history of severe iron overload as defined by a liver iron concentration (LIC) \> 15 mg Fe/ g dry liver weight
6. Significant cytopenias, defined as:

   * Platelet count \<100,000/mcL
   * Absolute neutrophil count \<750/mCL
7. Any GCSF use in the 3 months prior to enrollment
8. Liver dysfunction: aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT), or direct bilirubin values \>3 x the upper limit of normal (ULN)
9. Kidney dysfunction: baseline estimated glomerular filtration rate (GFR) \<70 mL/min/1.73 m2