Genetik Olarak Tanı Konmuş Spinal Musküler Atrofili (Spinal Muscular Atrophy, SMA) Bebeklerde Belirtiler Ortaya Çıkmadan Önce Verildiğinde Salanersen'in (BIIB115) Hareket Üzerindeki Etkileri ve Güvenliliği Üzerine Bir Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, genetik olarak tanı konmuş spinal musküler atrofili (spinal muscular atrophy, SMA) bebeklerde, belirtiler ortaya çıkmadan önce verilen Salanersen (BIIB115) adlı ilacın hareket üzerindeki etkilerini ve güvenliliğini incelemektedir. Çalışmaya, 5q SMA genetik tanısı bulunan, iki veya üç kopya SMN2 geni taşıyan ve ilk doz sırasında 42 günlük veya daha küçük bebekler katılabilmektedir. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmektedir ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 3 (Phase 3)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Biogen

Müdahale

Salanersen

Başlangıç

28.04.2026

Tahmini bitiş

29.05.2032

Ülkeler

United States, China, Japan

İlgili genler

Merkezler

• Chicago, United States
• Flower Mound, United States
• Norfolk, United States
• Shanghai, China
• Tokyo, Japan

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

-≤42 days of age at first dose of salanersen.

* Genetic documentation of 5q SMA homozygous gene deletion or mutation or compound heterozygous mutation.
* Two or three copies of the survival motor neuron 2 (SMN2) gene.
* Ulnar compound muscle action potential (CMAP) amplitude ≥2 millivolt (mV) at Screening and Day 1 predose.
* Body weight ≥3rd percentile for age based on World Health Organization (WHO) Child Growth Standards at the time of informed consent.

Key Exclusion Criteria:

* Any clinical signs or symptoms at Screening or Day 1 predose that are, in the opinion of the Investigator, strongly suggestive of SMA.
* Areflexia on neurologic examination at biceps, knee, or ankle at Screening or Day 1 Predose.
* Hypoxemia (oxygen saturation \<96% awake or asleep without any supplemental oxygen or respiratory support, or for altitudes \>1000 meters (m), oxygen saturation of \<92% awake or asleep without any supplemental oxygen or respiratory support).
* Diagnosis of neonatal respiratory distress syndrome necessitating surfactant replacement therapy or invasive ventilatory support.
* Any reason, anatomical or otherwise (including hematology/coagulation laboratory results), that presents increased risk of complication from the LP procedures or safety assessments.
* Any prior treatment with an approved SMA disease-modifying therapy (e.g., nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi \[OA\], and/or risdiplam), a myostatin inhibitor therapy, or an investigational drug given for the treatment of SMA.

Note: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria will apply.