SOD1 Amyotrofik Lateral Skleroz (Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) Olan Çinli Katılımcılarda Tofersen'in (Qalsody) Uzun Vadeli Güvenliliği Hakkında Daha Fazla Bilgi Edinmeye Yönelik Bir Çalışma

Sade dilde özet

Bu çalışma, SOD1 geniyle ilişkili amyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) tanısı olan Çinli katılımcılarda Tofersen (Qalsody) adlı ilacın uzun vadeli güvenliliğini incelemektedir. Çalışmaya, SOD1-ALS tanısı bulunan 18 yaş ve üzeri hastalar katılabilmektedir. Çalışma Faz 4 aşamasında yürütülmektedir ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 4 (Phase 4)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Biogen

Müdahale

Tofersen

Başlangıç

11.12.2025

Tahmini bitiş

16.12.2027

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Beijing, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Age ≥ 18 years at the time of informed consent.
* Must have diagnosis of SOD1-ALS.
* If taking riluzole, participant must be on a stable dose for ≥ 30 days prior to Day 1 and expected to remain at that dose until the final study visit.
* If taking edaravone, participant must have initiated edaravone ≥ 60 days (2 treatment cycles) prior to Day 1 and expected to remain at that dose until the final study visit, unless the Investigator determines that edaravone should be discontinued for medical reasons, in which case it may not be restarted during the study.
* All women of childbearing potential must practice effective contraception during the study.

Key Exclusion Criteria:

* Hypersensitivity to the active substance or any of the excipients of tofersen injection.
* Current or past administration of tofersen injection, in either a commercial or a clinical study setting.
* Prior or current treatment with small interfering ribonucleic acid (RNA), stem cell therapy, or gene therapy.
* Treatment with another investigational drug, biological agent, or device within 1 month or 5 half-lives of study agent, whichever is longer, prior the Baseline Visit.
* Participants who are pregnant or currently breastfeeding, and those intending to become pregnant during the study.

Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.