Yükleniyor... / Loading...
A Gaucher Disease Gene Therapy Trial With FLT201
Bu Faz 3 (Phase 3), randomize olmayan, çok merkezli çalışma, en az 2 yıldır enzim replasman tedavisi (enzyme replacement therapy, ERT) veya substrat azaltma tedavisi (substrate reduction therapy, SRT) ile stabil seyreden Tip 1 Gaucher hastalığı (Gaucher disease type 1) olan yetişkinlerde FLT201 gen tedavisini inceliyor. Amaç, mevcut ERT/SRT tedavisi kesildikten sonra FLT201'in etkinliğini ve güvenliğini doğrulamaktır. Katılımcıların 18 yaş ve üzeri olması, Tip 1 Gaucher hastalığı klinik tanısı bulunması ve başlangıçta hemoglobin ile trombosit değerlerinin stabil olması gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: * Aged ≥18 years at time of screening. * Clinical diagnosis of Gaucher disease type 1 * Stable hemoglobin concentration at baseline * Stable platelet count at baseline * Receiving ERT or SRT without interruption for at least 2 years Key Exclusion Criteria: * Diagnosed or suspected Gaucher disease type 2 or type 3 * Positive for AAVS3 neutralizing antibodies. * Abnormal lab values, conditions or diseases that would make the participant unsuitable for the study * Positive pregnancy test or lactating * History of hematopoietic stem cell transplant (HSCT)/bone marrow transplant or any solid organ transplant. * History of receiving any gene therapy or cell therapy. * History of total splenectomy. Note: Additional protocol defined Inclusion and Exclusion criteria apply