Fabry Hastalarında Agalsidase Alfa'nın Kalp İltihabı Üzerine Etkisi: Bir [18F]-FDG PET-CMR Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, Agalsidase Alfa enzim tedavisinin kalpteki iltihaplanma (kardiyak inflamasyon) üzerine etkisini Fabry hastalığı (Fabry disease) olan kişilerde [18F]-FDG PET-CMR görüntüleme yöntemiyle değerlendirmektedir. Çalışmaya, enzim ve gen testiyle tanısı doğrulanmış, kalp tutulumu bulunan ve son 12 ayda Agalsidase Alfa kullanmamış, 15-75 yaş arası hastalar alınmaktadır. Bu, faz uygulanmayan bir çalışmadır ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Yonsei University

Başlangıç

12.11.2025

Tahmini bitiş

01.11.2029

Ülkeler

South Korea

İlgili genler

Merkezler

• Seoul, South Korea

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Patients aged 15-75 years with Fabry disease confirmed by enzyme assay and gene test
* Patients have not undergone ERT for more than 12 months or patients have not used Agalsidase Alfa in the last 12 months.
* Patients who have cardiac involvement of Fabry disease (end diastolic maximal wall thickness ≥ 12mm on echocardiography or CMR, decreased native T1 value on CMR, unexplained distinct diastolic dysfunction, unexplained decreased global longitudinal strain on 2D strain echocardiography, or biopsy-proven cardiac involvement)
* Patients provided written informed consent to participate in this study
* The patient, or patient's legally authorized representative(s), if applicable, understands the nature, scope, and possible consequences of the study and has provided written informed consent that has been approved by the Institutional Review Board/Independent Ethics Committee
* The patient must be sufficiently cooperative to participate in this clinical study as judged by the investigator.

Exclusion Criteria:

* Contraindication for enzyme replacement treatment with Agalsidase Alfa
* Patients have previously been treated with Agalsidase Alfa for \> 12 months
* Patients unable to undergo PET-CMR due to any condition
* Patients who are pregnant
* Patients who have active malignancy
* Subject who the investigator deems inappropriate to participate in this study