Süperoksit Dismutaz 1 (SOD-1) Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Olan Katılımcılarda Tofersen (Qalsody) İlacının Uzun Dönem Güvenliliği Hakkında Bilgi Edinme Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, SOD1 geninde mutasyon bulunan amyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) hastalarında Tofersen (Qalsody) ilacının uzun dönemdeki güvenliliği hakkında daha fazla bilgi edinmeyi amaçlamaktadır. Çalışmaya, ALS tanısı ve doğrulanmış SOD1 mutasyonu bulunan hastalar alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Biogen

Müdahale

Tofersen

Başlangıç

02.01.2026

Tahmini bitiş

30.12.2033

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Boston, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Key Inclusion Criteria:

* Participants with an ALS diagnosis and a confirmed SOD1 mutation from contributing registry networks will be considered for inclusion in the study.

Key Exclusion Criteria:

* Data collected while a person with SOD1-ALS is participating in an interventional clinical trial (with tofersen or any other investigational medicinal product) will be excluded.

NOTE: Other protocol- defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.