65 Yaş ve Üzeri Fabry Hastalığı Olan, Özel Tedavi Alan ve Almayan Hastaların Yaşam Kalitesi Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, Fabry hastalığı (Fabry disease) olan 65 yaş ve üzeri bireylerin yaşam kalitesini, özel tedavi alanlar ve almayanlar arasında karşılaştırarak inceliyor. Çalışmaya, erkeklerde kanıtlanmış alfa-galaktozidaz A eksikliği ya da patojenik bir GLA gen varyantı, kadınlarda ise tanımlanmış patojenik bir GLA varyantı bulunan 65 yaş ve üzeri kişiler katılabilmektedir. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmektedir ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Wladimir MAUHIN, Dr

Başlangıç

08.10.2024

Tahmini bitiş

14.10.2031

Ülkeler

France

İlgili genler

Merkezler

• Paris, France

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Men and women aged 65 and over with a diagnosis of Fabry disease with, for men, a proven alpha-galactosidase A deficiency or an identified pathogenic GLA genetic variant, and for women, an identified pathogenic GLA variant.
* Minimum work-up available: ECG, 24h holterECG, cardiac ultrasound, creatinemia, proteinuria and/or microalbuminuria.
* Have received written and oral information about the protocol and have not expressed any opposition to participating in the study.
* Affiliated to a social security scheme or entitled to benefits (excluding AME).

Exclusion Criteria:

* Inability to understand the information provided,
* Under guardianship, curatorship or safeguard of justice,
* Under restraint or deprived of liberty by judicial or administrative decision.