Safety and Tolerability Study of CTx1000 In Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis
Bu çalışma, CTx1000 adlı bir gen terapisinin (AAV9 tabanlı) amyotrofik lateral skleroz (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) hastalarındaki güvenliliğini ve tolere edilebilirliğini incelemektedir. Çalışmaya, ALS tanısı olan, hastalık süresi 2 yılı geçmemiş ve anti-AAV9 antikor düzeyi düşük yetişkinler katılabilmektedir; C9ORF72 gibi bazı genetik ALS formları dışlanmaktadır (TARDBP varyantları hariç). Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Diagnosis of ALS in accordance with the revised El Escorial criteria and TRICALS risk score * An overall disease duration of ≤ 2 years after the participant's first symptoms * No or low circulating anti-AAV9 antibodies (titre ≤ 1:50 * Stable dosing with a standard of care ALS medication (eg, riluzole and edaravone) and other prescription medications for 30 days prior to Screening * Not pregnant or breastfeeding, or willing to cease breastfeeding * All participants must use a barrier method of contraception Exclusion Criteria: * Any participants with genetic forms of ALS, including C9ORF72 repeat carriers, except for TARDBP gene variants, as confirmed by previous clinical history genetic testing * Any history of myocardial infarction or stroke within 6 months prior to Screening, or uncontrolled diabetes (HbA1C \> 9%) * Positive test for cytomegalovirus, hepatitis C antibody (HCV), hepatitis B surface antigen (HBsAg), human immunodeficiency virus (HIV) antibody. * Inadequate organ function * Any participant with a current open tracheostomy