Spinal Musküler Atrofi (Spinal Muscular Atrophy) Olan Pediatrik Hastalarda Mevcut Tedavilerin Klinik Kullanımına İlişkin Gerçek Yaşam Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, spinal musküler atrofi (Spinal Muscular Atrophy, SMA) olan çocuk hastalarda mevcut tedavilerin gerçek yaşamdaki klinik kullanımını inceleyen gözlemsel bir çalışmadır. 18 yaş ve altı, genetik olarak SMA tanısı doğrulanmış ve yasal temsilcisinden onay alınmış hastalar dahil edilmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olup yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Başlangıç

22.11.2011

Tahmini bitiş

13.03.2025

Ülkeler

Czechia

İlgili genler

Merkezler

• Prague, Czechia

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion criteria:

* Patients ≤18 years of age on the index date.
* Patients with genetically confirmed SMA.
* Patients with a known examination on the index date.
* Patients with a signed informed consent from their legal representative.

Exclusion criteria:

None.