Safety and Preliminary Efficacy of TSHA-102 Gene Therapy in Pediatric Females Aged >2 to <4 Years With Rett Syndrome
Bu çalışma, TSHA-102 adlı bir gen terapisinin, Rett sendromu (Rett syndrome) olan küçük kız çocuklarındaki güvenliliğini ve ön etkililiğini değerlendirmektedir. Çalışmaya, MECP2 geninde işlev kaybına yol açan mutasyonu doğrulanmış, klasik Rett sendromu tanılı, 2 ila 4 yaş arası kız çocukları katılabilmektedir. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Pediatric females between the ages of 2 and less than 4 years old. * Participant has a clinical diagnosis of classic/typical Rett syndrome with a documented pathogenic mutation of the methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2) gene that results in loss of gene function. * Participants must be willing to receive blood or blood products for the treatment of an AE if medically needed. * Participants and parent/caregiver must agree to reside within easy access to the study site prior to the baseline visit and at least 3 months after TSHA-102 treatment. Exclusion Criteria: * Participant has another neurodevelopmental disorder independent of the MECP2 loss-of-function mutation, or any other genetic syndrome with a progressive course. * Participant has a history of brain injury that causes neurological problems or had grossly abnormal psychomotor development in the first 6 months of life. * Participant has a diagnosis of atypical Rett syndrome or a MECP2 gene mutation that does not cause Rett syndrome. * Participant requires invasive ventilatory support. Note: Other protocol defined inclusion/exclusion criteria may apply