Primer Hiperoksalüri Tip 1 (PH1) Olan Çocuk ve Yetişkinlerde YOLT-203 Çalışması

Sade dilde özet

Bu Faz 2 (Phase 2) çalışma, araştırma aşamasındaki bir gen düzenleme tedavisi (gene editing therapy) olan YOLT-203'ü primer hiperoksalüri tip 1 (primary hyperoxaluria type 1, PH1) olan çocuk ve yetişkinlerde inceliyor. Amaç, etkinliği ve güvenliği değerlendirmektir; ilk 6 ay randomize, çift kör (double-blind), plasebo kontrollüdür (placebo-controlled), bu sürenin sonunda plasebo grubundakiler tek doz YOLT-203, YOLT-203 grubundakiler ise tek doz plasebo infüzyonu alır. Katılımcıların 6 yaş ve üzeri olması, genetik testle doğrulanmış PH1 tanısı bulunması ve idrar oksalat düzeylerinin belirli sınırların dışında olması gerekmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

YolTech Therapeutics Co., Ltd

Müdahale

YOLT-203 (Investigational Gene Editing Therapy), Placebo

Başlangıç

01.09.2026

Tahmini bitiş

01.02.2028

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Birmingham, United States
• Aurora, United States
• St Louis, United States
• Philadelphia, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria

* You are 6 years old or older.
* You have been diagnosed with PH1 (primary hyperoxaluria type 1) through genetic testing.
* Urine tests show that your oxalate levels are not within certain limits (based on at least two 24-hour urine collections).
* If you take vitamin B6, your dose has been stable for at least 3 months, and you are willing to keep it the same during the study.
* You (and/or your parent or legal guardian, if you are under 18) understand the study and agree to follow all study requirements, including signing a consent form.

Exclusion Criteria

* You have signs that oxalate has affected parts of your body outside the kidneys.
* Your liver blood tests are not within certain limits.
* You have certain abnormal blood clotting results (unless controlled with medication like warfarin).
* You have HIV, or active or chronic hepatitis C.
* You are pregnant, planning to become pregnant, or breastfeeding.
* You are not willing to use birth control during the study and for 6 months after (if applicable).
* You are unable to limit alcohol intake to no more than about 2 drinks per day.
* You have had alcohol or drug abuse in the past year.
* You are unable to follow standard treatments for PH1 (such as drinking plenty of fluids, taking prescribed medications like potassium citrate, or following dietary advice).