A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
Bu çalışma, LMNA genindeki mutasyona bağlı dilate kardiyomiyopati (kalp kasının genişleyip zayıflaması) olan erişkinlerde NVC-001 adlı gen terapisini üç farklı dozda incelemektedir. Çalışmaya 18 yaş üstü, sol ventrikül işlev bozukluğu bulunan ve LMNA geninde patojenik ya da olası patojenik varyant taşıyan hastalar alınmaktadır. Faz 1/2 aşamasında yürütülmekte ve katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Key Inclusion Criteria: 1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent 2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction 3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory 4. NYHA Functional Class I, II, or III 5. LVEF \>25% and ≤45% by echocardiography 6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted \>3 months prior to consent Key Exclusion Criteria: 1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance 2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction 3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy