GJB2 Kaynaklı İşitme Kaybı Olan Çocuklarda SKY-GJB2 Açık Etiketli Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, GJB2 genindeki iki hasarlı (biallelik) varyanta bağlı iki taraflı sensörinöral işitme kaybı (GJB2-mediated hearing loss) olan çocuklarda SKY-GJB2 adlı bir gen terapisini inceliyor. 9 ay-7 yaş arası, GJB2 mutasyonu doğrulanmış ve ileri derecede işitme kaybı olan çocuklar dahil edilmektedir. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte olup halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Skylark Bio Inc.

Müdahale

SKY-GJB2

Başlangıç

28.05.2026

Tahmini bitiş

01.06.2028

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Boston, United States
• Oklahoma City, United States
• Allentown, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Male or female aged 9 months to 7 years at the time of gene therapy administration
* Subjects must have at least two (biallelic) pathogenic or likely pathogenic variants in the GJB2 gene
* Bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR. Hearing loss at ≥85 dB HL for at least one of the frequencies (500-4000 Hz) in the study treatment ear.
* Subject's parent(s)/guardian(s) provide informed consent before the initiation of study-related procedures.
* Subject is able and willing to comply (or provide assent if old enough) will all study requirements.

Exclusion Criteria:

* Subject has non-GJB2 mediated hearing loss including genetic, syndromic, or non-syndromic hearing loss that is not associated with GJB2 mutations.
* Subject has autosomal dominant nonsyndromic hearing loss due to GJB2 mutation.
* No response on ABR testing.
* Bilateral Cochlear Implants.