Yükleniyor... / Loading...
Safety of Stopping Pancreatic Enzyme Replacement Therapy in Children With Improved Pancreatic Function After Highly Effective Modulator Therapy
Bu çalışma, kistik fibrozis (cystic fibrosis) olan ve CFTR modülatör tedavisi sonrası pankreas fonksiyonu düzelen çocuklarda pankreas enzim replasman tedavisinin durdurulmasının güvenli olup olmadığını değerlendirmiştir. Pankreas enzim replasman tedavisinin bırakıldığı çalışmaya; daha önce pankreas yetmezliği olan, ancak CFTR modülatör (ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor gibi) kullanımıyla pankreas fonksiyonu normale dönen, 18 yaş ve altındaki çocuklar katılabilmiştir. Çalışma Faz 4 aşamasında yürütülmüştür ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Diagnosis of cystic fibrosis. * History of pancreatic insufficiency, documented by a prior fecal elastase-1 (FE-1) concentration \<200 µg/g stool. * Current pancreatic sufficiency at study entry, defined as fecal elastase-1 (FE-1) concentration ≥200 µg/g stool after treatment with a CFTR modulator. * Age ≤18 years. * Current use of a CFTR modulator, including ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, or vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor. Exclusion Criteria: * CF-related diabetes requiring current insulin use * Advanced CF liver disease as defined by nodular liver, advanced fibrosis (F4), multi-lobular cirrhosis with or without portal hypertension, non-cirrhotic portal hypertension * Short gut syndrome as defined by need for surgical bowel resection and subsequent need for parenteral nutrition for \> 60 days or bowel length less than 25% * Moderate to severe malnutrition, defined as a BMI-for-age z score ≤ -2 for participants aged ≥2 years or a weight-for-length z score ≤ -2 for participants aged \<2 years