Rett Sendromu (Rett Syndrome) için Yeni Bir Klinik Yaklaşım Olarak Lamivudine

Sade dilde özet

Bu çalışma, Lamivudine adlı ilacın, Rett sendromu (Rett syndrome) olan kişilerdeki etkisini değerlendirmektedir. Çalışmaya, klinik ve moleküler olarak Rett sendromu tanısı almış, 2 yaş ve üzeri, sıvı ilacı yutabilen ve durumu stabil olan kişiler katılabilmektedir. Çalışma Faz 2 aşamasındadır ve davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Maria Denise Fernandes Carvalho de Andrade

Müdahale

Lamivudine

Başlangıç

05.11.2025

Tahmini bitiş

01.12.2027

Ülkeler

Brazil

İlgili genler

Merkezler

• Fortaleza, Brazil

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Clinical and molecular diagnosis of Rett syndrome;
* Age 2 years or older at the time of enrollment;
* Ability to swallow liquid medication;
* Stable clinical condition, as determined by the study investigator;
* Availability of a parent or legal guardian able to provide informed consent and comply with study procedures;
* Willingness of the participant and/or legal guardian to comply with study visits and assessments.

Exclusion Criteria:

* Known hypersensitivity or contraindication to lamivudine;
* Severe hepatic or renal impairment that, in the investigator's judgment, would preclude safe participation;
* Use of investigational drugs or participation in another clinical trial within a defined washout period before enrollment;
* Presence of any medical condition or acute illness that could interfere with study participation or outcome assessment, as determined by the investigator;
* Inability to undergo blood collection or skin biopsy procedures required for the study;
* Any condition that, in the opinion of the investigator, would place the participant at undue risk or compromise adherence to the study protocol.