A Long-Term Safety Follow-up Registry for Patients Who Received Treatment With Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) in the Post-Marketing Setting
Bu gözlemsel kayıt çalışması, pazarlama sonrası dönemde resesif distrofik epidermolizis bülloza (recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB) nedeniyle prademagene zamikeracel (EB-101, pz-cel) ile tedavi edilmiş kişilerde uzun dönem güvenliği ve yara iyileşmesinin kalıcılığını 15 yıla kadar değerlendirmeyi amaçlıyor. Çalışma ayrıca tedavi sonrasında ortaya çıkan tüm kötü huylu tümörleri türü ve yerleşiminden bağımsız olarak kaydediyor. Katılımcılar yılda bir kez, çoğunlukla uzaktan veri toplama yoluyla izleniyor; uygunluk için onam verebilme (18 yaş altında veli onamı) ve pz-cel tedavisini pazarlama sonrası dönemde almış olma koşulu aranıyor.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Willing and able to give consent/assent; if under the age of 18, guardian(s) is(are) willing and able to give consent. * Patients who received treatment with prademagene zamikeracel in the post-marketing setting. Exclusion Criteria: • Inability to properly follow the protocol as determined by the Principal Investigator (PI).