A Real-World Medical Chart Review of Spinal Muscular Atrophy Patients Treated With Onasemnogene Abeparvovec in Saudi Arabia
Bu geriye dönük (retrospective) tıbbi kayıt incelemesi, onasemnogene abeparvovec (OA) gen tedavisi almış spinal müsküler atrofi tip 1 (spinal muscular atrophy type 1, SMA tip 1) hastalarının klinik sonuçlarını, klinik özelliklerini ve demografik bilgilerini tanımlamayı amaçlıyor. Çalışma, Suudi Arabistan'daki tek bir merkezin elektronik tıbbi kayıtlarından elde edilen verileri kullanır; yeni bir tedavi uygulanmaz. Dahil edilmek için genetik olarak doğrulanmış SMA tip 1 tanısı, Ocak 2023'ten itibaren OA ile tedavi ve tedavi sonrası en az 3 aylık takip gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion criteria: 1. Patients with a genetically confirmed diagnosis of SMA type 1 who were treated with OA. 2. Availability of data on at least one visit before treatment initiation and two visits post-treatment is a must for inclusion. 3. Patients who were treated with OA starting in January 2023. 4. Patients with at least 3 months of follow-up following the treatment with OA. Exclusion criteria: 1\. Any patient who does not fulfill any of the inclusion criteria listed above.