Yükleniyor... / Loading...
Palmitoil-protein tioesteraz 1 enzimini kodlar. Mutasyonları CLN1 (Batten) hastalığına neden olur.
Klinik deneylerin yaklaşık %10'u başarıyla sonuçlanır. Bu yol haritası mevcut durumu gösterir, garanti edilen sonuçları değil.