Virüsler ve Kan Yapıcı Hücreler Kullanılarak Gaucher ve Fabry Hastalığı için Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, Gaucher hastalığı (Gaucher's disease) ve Fabry hastalığı (Fabry disease) için, virüsler ve kan yapıcı hücreler aracılığıyla verilen bir gen terapisini (human glucocerebrosidase cDNA) incelemiştir. Çalışmaya sağlıklı gönüllüler ile bu hastalıklara sahip hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 1 (Phase 1)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Müdahale

human glucocerebrosidase cDNA

Başlangıç

01.01.1988

Tahmini bitiş

01.04.2002

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Bethesda, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Normal and patient volunteers.

Individuals with platelet counts less than 40,000/ul, PT greater than 15 seconds, or PTT greater than 40 seconds will not undergo bone marrow aspiration.

Individuals with hematologic disorders other than Gaucher Disease, Fabry Disease, or mild iron deficiency will not undergo bone marrow aspiration.

HIV positive individuals will be excluded from participating.