Gene Therapy for Gaucher's and Fabry Disease Using Viruses and Blood-Forming Cells
Bu çalışma, Gaucher hastalığı (Gaucher's disease) ve Fabry hastalığı (Fabry disease) için, virüsler ve kan yapıcı hücreler aracılığıyla verilen bir gen terapisini (human glucocerebrosidase cDNA) incelemiştir. Çalışmaya sağlıklı gönüllüler ile bu hastalıklara sahip hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Normal and patient volunteers. Individuals with platelet counts less than 40,000/ul, PT greater than 15 seconds, or PTT greater than 40 seconds will not undergo bone marrow aspiration. Individuals with hematologic disorders other than Gaucher Disease, Fabry Disease, or mild iron deficiency will not undergo bone marrow aspiration. HIV positive individuals will be excluded from participating.