Gene Transfer Therapy for Severe Combined Immunodeficieny Disease (SCID) Due to Adenosine Deaminase (ADA) Deficiency: A Natural History Study
Bu çalışma, adenozin deaminaz (adenosine deaminase, ADA) eksikliğine bağlı ağır kombine immün yetmezlik (severe combined immunodeficiency, SCID) hastalarında bir gen aktarım terapisini ve hastalığın doğal seyrini incelemiştir. ADA eksikliği olan hastalar, bağışıklık sistemlerinin değerlendirilmesi ve tedavi öncesi testler için çalışmaya alınabilmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
New patients will not be treated under protocol 90-HG-0195 as new and improved vectors and technologies have become available in the recent years. New patients with ADA deficiency, however, may be enrolled in protocol 90-HG-0195 for clinical evaluation of their immune system and pre-treatment testing of transduction procedures.