Adenozin Deaminaz (ADA) Eksikliğine Bağlı Ağır Kombine İmmün Yetmezlik (SCID) için Gen Aktarım Terapisi: Bir Doğal Seyir Çalışması

Sade dilde özet

Bu çalışma, adenozin deaminaz (adenosine deaminase, ADA) eksikliğine bağlı ağır kombine immün yetmezlik (severe combined immunodeficiency, SCID) hastalarında bir gen aktarım terapisini ve hastalığın doğal seyrini incelemiştir. ADA eksikliği olan hastalar, bağışıklık sistemlerinin değerlendirilmesi ve tedavi öncesi testler için çalışmaya alınabilmiştir. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Müdahale

ADA PBSC, ADA Umbilical Cord Blood Cells, Transduced Lymphocytes

Başlangıç

01.09.1990

Tahmini bitiş

01.07.2002

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Bethesda, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

New patients will not be treated under protocol 90-HG-0195 as new and improved vectors and technologies have become available in the recent years.

New patients with ADA deficiency, however, may be enrolled in protocol 90-HG-0195 for clinical evaluation of their immune system and pre-treatment testing of transduction procedures.