Hemofili B'de Gen Aktarımı Yapılan Katılımcıların Uzun Dönem Takibi

Sade dilde özet

Bu protokol, 2001-2009 yılları arasında ağır hemofili B için karaciğer içine AAV2-hFIX16 vektörü uygulanan katılımcıların uzun dönem takibini kapsamaktadır. ABD FDA'nın gen tedavisi ürünleri için öngördüğü uzun dönem izlem kuralları gereği, klinik sonuçlar ve ortaya çıkabilecek yan etkiler kayıt altına alınmaktadır. Girişim içermeyen bu izlem çalışmasında yıllık muayene, kan testleri ve dönemsel karaciğer ultrasonu ile gen aktarımından sonra 15 yıla kadar veri toplanması hedeflenmiştir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Başlangıç

01.08.2007

Tahmini bitiş

01.12.2017

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Philadelphia, United States
• Pittsburgh, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria

-Adult subjects who participated in prior intrahepatic AAV2-hFIX16 gene transfer studies

Exclusion Criteria

* Subjects who will not consent for study
* Subjects who the investigators believe are not capable of performing endpoints of the study