ADA Gene Transfer Into Hematopoietic Stem/Progenitor Cells for the Treatment of ADA-SCID
Bu çalışma, ADA enzim eksikliğine bağlı Ağır Kombine İmmün Yetmezlik (ADA-SCID) hastalarında hastanın kendi kan kök hücrelerine ADA geninin aktarıldığı bir gen terapisini (Strimvelis) inceliyor. HLA uyumlu kardeş vericisi olmayan, enzim replasman tedavisinin yeterli olmadığı çocuk hastalar dahil edilmiştir. Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * ADA-SCID with no HLA-identical sibling donor available * pediatric age and at least one of the following criteria: * inadequate immune response after PEG-ADA for \> 6 months * patients who discontinued PEG-ADA due to intolerance, allergy or auto-immunity * patients for whom enzyme replacement therapy is not a life long therapeutic option Exclusion Criteria: * HIV infection * history or current malignancy * Patients who received a previous gene therapy treatment in the 12 months prior to receiving Strimvelis * any other conditions dangerous for the patients according to the investigator