ADA-SCID Tedavisi için Hematopoietik Kök/Öncü Hücrelere ADA Geni Aktarımı

Sade dilde özet

Bu çalışma, ADA enzim eksikliğine bağlı Ağır Kombine İmmün Yetmezlik (ADA-SCID) hastalarında hastanın kendi kan kök hücrelerine ADA geninin aktarıldığı bir gen terapisini (Strimvelis) inceliyor. HLA uyumlu kardeş vericisi olmayan, enzim replasman tedavisinin yeterli olmadığı çocuk hastalar dahil edilmiştir. Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Fondazione Telethon

Müdahale

Gene Therapy, Busulfan

Başlangıç

02.10.2002

Tahmini bitiş

19.06.2019

Ülkeler

Israel, Italy

İlgili genler

Merkezler

• Jerusalem, Israel
• Milan, Italy

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* ADA-SCID with no HLA-identical sibling donor available
* pediatric age and at least one of the following criteria:
* inadequate immune response after PEG-ADA for \> 6 months
* patients who discontinued PEG-ADA due to intolerance, allergy or auto-immunity
* patients for whom enzyme replacement therapy is not a life long therapeutic option

Exclusion Criteria:

* HIV infection
* history or current malignancy
* Patients who received a previous gene therapy treatment in the 12 months prior to receiving Strimvelis
* any other conditions dangerous for the patients according to the investigator