Gene Therapy for ADA-SCID
Bu çalışma, ADA-SCID adı verilen ve bağışıklık sistemini ciddi şekilde etkileyen kalıtsal bir hastalıkta, hastanın kendi hücrelerine sağlıklı genin aktarıldığı bir gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, HLA uyumlu kardeş vericisi bulunmayan ve enzim replasman tedavisinden yeterli yarar görmeyen ya da bu tedavinin ömür boyu bir seçenek olmadığı hastalar katılabilmiştir. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Lack of HLA-identical sibling donor and * Evidence of failure of the enzyme replacement treatment after \>6 months or * PEG-ADA is not available as a life long option Exclusion Criteria: * HLA identical bone marrow sibling donor * HIV infection * Malignancy