Fanconi Anemili Hastalarda FANCA Genini Taşıyan Lentiviral Vektörle Sonraki Transdüksiyon İçin CD34+ Hücrelerin Mobilizasyonunu ve Toplanmasını Değerlendiren Faz II Klinik Çalışması. FANCOSTEM-1

Sade dilde özet

Bu çalışma, Fanconi anemisi (Fanconi anemia) olan hastalarda, daha sonra FANCA genini taşıyan bir lentiviral vektörle genetik olarak düzeltilmek üzere CD34+ kök hücrelerin mobilizasyonunu ve toplanmasını filgrastim ve plerixafor ilaçlarıyla değerlendirmiştir. Çalışmaya, kromozomal kırılganlık testiyle doğrulanmış Fanconi anemisi tanısı olan, 1 yaşından büyük hastalar alınmıştır. Çalışma Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute

Müdahale

filgrastim, plerixafor

Başlangıç

01.09.2013

Tahmini bitiş

01.10.2018

Ülkeler

Spain

İlgili genler

Merkezler

• Barcelona, Spain
• Madrid, Spain

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Male or female \> 1 year
* diagnosed of Fanconi's anemia confirmed by instability chromosomal test with diepoxy-butane or mitomycin C
* At least one of the following parameters must be higher than these values: Hemoglobin:8,0 g/dL; neutrophils: 750/mm3; platelets: 30.000/mm3
* Lansky index\> 60%.
* Left ventricular ejection fraction \>50%.
* To grant informed consent in agreement with current law norms
* Women in childbearing age must obtain a negative result in the pregnancy test in serum or urine in the visit of selection and accept the use of suitable contraceptive methods since at least 14 days prior to the first dose of mobilizing treatment until the 14 days following the last

Exclusion Criteria:

* Evidence of myelodysplastic syndromes or leukemia, or cytogenetic abnormalities predicted of these syndromes in bone marrow aspiration. Cytogenetic analyses performed 2 months before starting study are accepted
* Patients with active infection process or any other underlaying severe medical process
* Severe Functional alteration of organs (hepatic, renal, respiratory)(?3), according to National Cancer Institute (NCI CTCAE v3) criteria
* Haematopoietic transplant
* Any disease or concomitant process that is not compatible with the study as per investigator opinion
* Patients not elegible because of an psico-social evaluation
* Patients that received transfusional support during the last 3 months.
* Pregnant or breastfeeding women