Orta/Şiddetli ile Şiddetli Hemofili B Olan Erişkinlerde DTX101 (AAVrh10FIX) Uzun Dönem Güvenliği, Tolere Edilebilirliği ve Etkililiği

Sade dilde özet

Bu çalışma, orta/şiddetli ile şiddetli hemofili B (hemophilia B) olan erişkin erkeklerde DTX101 (AAVrh10FIX) gen tedavisinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendiren uzun dönem izlem çalışmasıdır. Katılım için 101HEMB01 numaralı önceki çalışmanın 52. hafta vizitini tamamlamış olmak gerekmektedir. Katılımcıların, tıbben uygun görüldüğü belirli zaman noktalarında rekombinant FIX ile koruyucu tedaviyi durdurmaya istekli olmaları beklenmektedir.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Başlangıç

01.01.2017

Tahmini bitiş

06.11.2021

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Little Rock, United States
• Gainesville, United States
• Ann Arbor, United States
• Basingstoke, United Kingdom
• Manchester, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Willing and able to provide written informed consent.
2. Completed the Week 52 visit in Study 101HEMB01.
3. Willing to stop prophylactic treatment with recombinant FIX at specified time points during the study if medically acceptable.
4. Willing, able, and committed to comply with scheduled study site visits, study procedures, and requirements.

Exclusion Criteria:

1. Planned or current participation in another interventional clinical study that may confound the efficacy or safety evaluation of DTX101 during the duration of this study.
2. Any clinically significant medical condition that, in the opinion of the investigator, would pose a risk to subject safety or would impede the study