Fanconi Anemisi A Alt Tipi Hastalarında Lentiviral Aracılı Gen Terapisi

Sade dilde özet

Bu çalışma, Fanconi anemisi A tamamlayıcı grubu (Fanconi anemia complementation group A, FA-A) tanılı hastalarda, genetik olarak modifiye edilmiş kan kök hücrelerinin (bir gen terapisi) damar yoluyla verilmesini incelemektedir. Çalışmaya genellikle 1 ile 21 yaş arasındaki, uygun HLA-uyumlu aile donörü bulunmayan hastalar alınmıştır. Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmüş ve tamamlanmıştır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Tamamlandı

Sponsor

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Müdahale

IV administration of Genetically Engineered Hematopoietic Stem/Progenitors Cells (HSPCs), Genetically Engineered Hematopoietic Stem/Progenitor Cells, Laboratory Biomarker Analysis, Filgrastim, Plerixafor, Bone Marrow Aspiration

Başlangıç

07.01.2016

Tahmini bitiş

08.09.2023

Ülkeler

Spain

İlgili genler

Merkezler

• Barcelona, Spain
• Madrid, Spain

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Patients diagnosed with Fanconi Anemia complementation group A (FA-A)
* Minimum age 1 year
* Maximum age 21 years
* Lansky Index\> 60%.
* Informed consent in accordance with current legal regulations.
* Number of cells to be transduced: At least 3x10\^5 purified CD34+ / kg body weight.
* Negative result in the urine pregnancy test at the baseline visit for women of childbearing age, who should be committed to using an effective contraceptive method during the period of study participation.

Exclusion Criteria:

* Patients with an human leukocyte antigen (HLA) identical family donor.
* Evidence of myelodysplastic syndrome or leukemia, or cytogenetic abnormalities predicting the same in bone marrow aspirates. In this case, the studies carried out two months in advance of the patient's entry into the clinical trial will be considered valid.
* Evidence that the patient to be infused has signs of somatic mosaicism, with hematologic improvement.
* Any illness or concomitant process that in the opinion of the investigator incapacitates the subject for their participation in the study.
* Pre-existing sensory or motor impairment\> = grade 2 according to the National Cancer Institute (NCl) criteria.
* Pregnant or lactating women.