Yüksek Güvenlikli, Yüksek Verimli, Kendini İnaktive Eden Lentiviral Vektör Kullanılarak Fanconi Anemisi için FANCA Gen Transferi

Sade dilde özet

Bu çalışma, FANCA tipi Fanconi anemisi (Fanconi anemia) olan hastalarda, kendini inaktive eden bir lentiviral vektör kullanılarak hastanın kendi kök hücrelerine FANCA geninin aktarıldığı bir gen terapisini incelemektedir. Çalışmaya, DNA dizileme ile FANCA tipi Fanconi anemisi tanısı doğrulanmış, 4 yaş ve üzeri hastalar alınmaktadır. Çalışma faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Müdahale

Gene-modified autologous stem cells

Başlangıç

01.06.2026

Tahmini bitiş

31.12.2030

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shenzhen, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Diagnosis of Fanconi anemia FANCA type based on DNA sequencing and sensitivity test for chromosomal cleavage by mitomycin C or butylene oxide.
2. No cytogenetic abnormalities and the proportion of myelodysplastic abnormalities does not exceed 5% within 3 months prior to stem cell collection.
3. Age: ≥ 4 years.
4. Karnofsky: ≥ 70%.
5. ANC ≥ 5×10\^8/L; PLT ≥ 2×10\^10/L.
6. Hemoglobin ≥ 8g/dL.
7. Proper renal and hepatic functions (ULN denotes "upper limit of normal range") with

   * serum creatinine ≤ 1.5×ULN;
   * serum bilirubin ≤ 3×ULN;
   * AST/ALT ≤ 5×ULN.
8. Pulmonary function is normal; DLCO \> 50%.
9. Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures.

Exclusion Criteria:

1. Diagnosis of active malignant disease or myelodysplastic syndrome.
2. Diagnosis of myeloid leukemia.
3. Pregnant or lactating females.
4. Existence of an available HLA-identical related donor.
5. Subject infected with HBV (HBsAg positive), HIV (HIV antibody positive), HTLV (HTLV antibody positive), Treponema pallidum antibody positive or TB culture positive.
6. Patients, in the opinion of investigators, may not be eligible or not able to comply with the study.