Adenozin Deaminaz Eksikliğine Bağlı Ağır Kombine İmmün Yetmezliği (ADA-SCID) Olan Hastaların Takibine Yönelik Strimvelis Kayıt Çalışması

Sade dilde özet

Bu kayıt (registry) çalışması, adenozin deaminaz eksikliğine bağlı ağır kombine immün yetmezliği (adenosine deaminase severe combined immunodeficiency, ADA-SCID) olan ve Strimvelis gen terapisi ile tedavi edilmiş hastaları uzun süre takip etmektedir. Çalışmaya, daha önce Strimvelis ya da ilgili gen terapisini almış ve onam veren hastalar katılmaktadır. Çalışma Faz uygulanmayan bir izlem çalışması olarak yürütülmekte ve davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Davetle katılım

Sponsor

Fondazione Telethon

Müdahale

Strimvelis

Başlangıç

05.05.2017

Tahmini bitiş

31.12.2045

Ülkeler

Italy

İlgili genler

Merkezler

• Milan, Italy

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria

1. Patients with ADA-SCID, treated with Strimvelis™ or GSK2696273, as part of its clinical development program or mPB-GT.
2. Adult patients, or patients for whom their parents or legal guardians have signed the informed consent form for participation in the registry.

There are no formal exclusion criteria for participation as this registry will follow all patients who have received Strimvelis™ or GSK2696273, or mPB-GT prior to enrollment, subject to informed consent.