Dose Confirmation Trial of AAV5-hFIXco-Padua
Bu açık etiketli, tek dozluk, tek kollu, çok merkezli Faz 2 (Phase 2) çalışması AMT-061 (AAV5-hFIXco-Padua) gen tedavisini değerlendirmektedir; tarama, tedavi ve tedavi sonrası izlem ile uzun dönem izlem aşamalarından oluşur. AMT-061, karaciğere özgü bir promotör kontrolünde kodon optimize edilmiş insan FIX cDNA'sının Padua varyantını taşıyan rekombinant AAV5 vektörüdür ve damar içi infüzyon çözeltisi olarak 2 x 10^13 gc/kg dozunda verilmektedir. Katılım için 18 yaş ve üzeri erkek olmak, şiddetli veya orta-şiddetli konjenital hemofili B (hemophilia B) tanısı ve 20 günden fazla FIX proteini kullanım öyküsü gerekmektedir; FIX inhibitörü öyküsü olanlar dışlanmaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. Male 2. Age ≥18 years 3. Subjects with congenital hemophilia B classified as severe or moderately severe 4. \>20 previous exposure days of treatment with FIX protein Exclusion Criteria: 1. History of FIX inhibitors 2. Positive FIX inhibitor test at screening 3. Select screening laboratory values \> 2 times upper normal limit: 4. Positive human immunodeficiency virus (HIV) at screening, not controlled with anti-viral therapy 5. Active infection with Hepatitis B or C virus at screening 6. History of Hepatitis B or C exposure, currently controlled by antiviral therapy