AAV5-hFIXco-Padua Doz Doğrulama Çalışması

Sade dilde özet

Bu açık etiketli, tek dozluk, tek kollu, çok merkezli Faz 2 (Phase 2) çalışması AMT-061 (AAV5-hFIXco-Padua) gen tedavisini değerlendirmektedir; tarama, tedavi ve tedavi sonrası izlem ile uzun dönem izlem aşamalarından oluşur. AMT-061, karaciğere özgü bir promotör kontrolünde kodon optimize edilmiş insan FIX cDNA'sının Padua varyantını taşıyan rekombinant AAV5 vektörüdür ve damar içi infüzyon çözeltisi olarak 2 x 10^13 gc/kg dozunda verilmektedir. Katılım için 18 yaş ve üzeri erkek olmak, şiddetli veya orta-şiddetli konjenital hemofili B (hemophilia B) tanısı ve 20 günden fazla FIX proteini kullanım öyküsü gerekmektedir; FIX inhibitörü öyküsü olanlar dışlanmaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz 2 (Phase 2)

Durum

Tamamlandı

Sponsor

CSL Behring

Müdahale

AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)

Başlangıç

24.07.2018

Tahmini bitiş

21.09.2023

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Phoenix, United States
• Sacramento, United States
• San Diego, United States
• Ann Arbor, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Male
2. Age ≥18 years
3. Subjects with congenital hemophilia B classified as severe or moderately severe
4. \>20 previous exposure days of treatment with FIX protein

Exclusion Criteria:

1. History of FIX inhibitors
2. Positive FIX inhibitor test at screening
3. Select screening laboratory values \> 2 times upper normal limit:
4. Positive human immunodeficiency virus (HIV) at screening, not controlled with anti-viral therapy
5. Active infection with Hepatitis B or C virus at screening
6. History of Hepatitis B or C exposure, currently controlled by antiviral therapy