Jonksiyonel Epidermolizis Bülloza İçin Gentamisin

Sade dilde özet

Bu çalışma, jonksiyonel epidermolizis bülloza (junctional epidermolysis bullosa) adı verilen kalıtsal cilt hastalığı olan hastalarda Gentamicin Sulfate adlı ilacı incelemektedir. Çalışmaya, LAMB3 geninde nonsense (anlamsız) mutasyonu bulunan hastalar katılmaktadır. Çalışma Faz 1/Faz 2 aşamasında yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

PHASE1/PHASE2

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

University of Southern California

Müdahale

Gentamicin Sulfate

Başlangıç

01.06.2018

Tahmini bitiş

31.08.2020

Ülkeler

United States

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1\. JEB patients with nonsense mutations in the LAMB3 gene in either one or two alleles.

Exclusion Criteria:

1. JEB patients who do not have nonsense mutations in the LAMB3 gene in either allele.
2. Pre-existing known auditory impairment.
3. Pre-existing known renal impairment.
4. Pre-existing known allergies to aminoglycosides or sulfate compounds.
5. Pregnancy.