Yükleniyor... / Loading...
HOPE-B: Trial of AMT-061 in Severe or Moderately Severe Hemophilia B Patients
HOPE-B adlı bu açık etiketli, tek dozluk, çok merkezli ve çok uluslu Faz 3 (Phase 3) çalışması, AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) gen tedavisinin etkililiğini göstermeyi ve güvenlik profilini daha ayrıntılı tanımlamayı amaçlamaktadır. AMT-061, karaciğere özgü bir promotör kontrolünde kodon optimize edilmiş insan FIX cDNA'sının Padua varyantını taşıyan rekombinant AAV5 vektörüdür ve 2 x 10^13 gc/kg dozunda damar içi infüzyon olarak uygulanmaktadır. Katılım için 18 yaş ve üzeri erkek olmak, şiddetli veya orta-şiddetli konjenital hemofili B (hemophilia B) tanısıyla hâlihazırda faktör IX koruyucu tedavisi almak ve 150 günden fazla faktör IX proteini kullanım öyküsü bulunmak gerekmektedir.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. Male 2. Age ≥18 years 3. Subjects with congenital hemophilia B, classified as severe or moderately severe, and are currently on factor IX prophylaxis 4. \>150 previous exposure days of treatment with factor IX protein Exclusion Criteria: 1. History of factor IX inhibitors 2. Positive factor IX inhibitor test at screening 3. Select screening laboratory value \>2 times upper limit of normal 4. Positive human immunodeficiency virus (HIV) test at screening, not controlled with anti-viral therapy 5. Active infection with hepatitis B or C virus at screening 6. History of Hepatitis B or C exposure, currently controlled by antiviral therapy at the end of the lead-in phase 7. Previous gene therapy treatment 8. Receipt of an experimental agent within 60 days prior to screening 9. Current participation or anticipated participation within one year after study drug administration in this trial in any other interventional clinical trial involving drugs or devices