Gene Therapy for ADA-SCID Using an Improved Lentiviral Vector (Ivlv-ADA)
Bu çalışma, ADA-SCID (adenozin deaminaz eksikliğine bağlı ağır kombine immün yetmezlik) olan hastalarda geliştirilmiş bir lentiviral vektörle verilen gen terapisini (ivlv-ADA) inceliyor. Katılım için ADA geninde kanıtlanmış kusur ve T hücresi bağışıklık yetmezliği bulunan, ağır enfeksiyonları olan ve daha önce allojenik kök hücre nakli yapılmamış hastalar uygundur. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: * Diagnosis of classical ADA-SCID based on: * A proven defective adenosine deaminase (ADA) gene as defined by direct sequencing of patient DNA. * T-cell immune deficiency defined as one or more of the following: CD3+ autologous T cells \< 300/ul, or less than 50% of normal value for in vitro mitogen stimulation, or absent proliferation in vitro to antigens. * With severe infections, including but not limited to: pneumonitis; protracted diarrhea requiring total parenteral nutrition; infection with herpes viruses or adenovirus or fungus; disseminated BCG infection. * No cytogenetic abnormalities (medullary karyotype) and no detection of main rearrangements associated with acute leukemia of children. * No prior allogeneic stem cell transplantation. * Life expectancy ≥ 2 months. * Negative for HIV infection. * Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures. Exclusion Criteria: * None