Geliştirilmiş Lentiviral Vektör Kullanılarak ADA-SCID İçin Gen Terapisi (Ivlv-ADA)

Sade dilde özet

Bu çalışma, ADA-SCID (adenozin deaminaz eksikliğine bağlı ağır kombine immün yetmezlik) olan hastalarda geliştirilmiş bir lentiviral vektörle verilen gen terapisini (ivlv-ADA) inceliyor. Katılım için ADA geninde kanıtlanmış kusur ve T hücresi bağışıklık yetmezliği bulunan, ağır enfeksiyonları olan ve daha önce allojenik kök hücre nakli yapılmamış hastalar uygundur. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve halen katılımcı almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

Faz dışı

Durum

Katılımcı alıyor

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Müdahale

Direct intravenous injection of ivlv-ADA lentiviral vector

Başlangıç

30.06.2024

Tahmini bitiş

31.12.2027

Ülkeler

China

İlgili genler

Merkezler

• Shenzhen, China

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

* Diagnosis of classical ADA-SCID based on:

  * A proven defective adenosine deaminase (ADA) gene as defined by direct sequencing of patient DNA.
  * T-cell immune deficiency defined as one or more of the following: CD3+ autologous T cells \< 300/ul, or less than 50% of normal value for in vitro mitogen stimulation, or absent proliferation in vitro to antigens.
* With severe infections, including but not limited to: pneumonitis; protracted diarrhea requiring total parenteral nutrition; infection with herpes viruses or adenovirus or fungus; disseminated BCG infection.
* No cytogenetic abnormalities (medullary karyotype) and no detection of main rearrangements associated with acute leukemia of children.
* No prior allogeneic stem cell transplantation.
* Life expectancy ≥ 2 months.
* Negative for HIV infection.
* Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures.

Exclusion Criteria:

* None