Daha Önce ADA-SCID İçin Otolog ex Vivo Gen Terapisiyle Tedavi Edilen Hastalara Yönelik Gözlemsel Uzun Dönem Takip Çalışması

Sade dilde özet

Bu gözlemsel çalışma, daha önce ADA-SCID (adenozin deaminaz eksikliğine bağlı ağır kombine immün yetmezlik) için otolog ex vivo bir gen terapisiyle (insan adenozin deaminaz (ADA) genini taşıyan EFS-ADA LV) tedavi edilmiş hastaları uzun dönemde izlemek amacıyla yürütülmektedir. Çalışmaya, OTL-101 programı kapsamında bu gen terapisini almış ve kalıcı olarak saptanabilir gen izi gösteren hastalar katılabilmektedir. Faz uygulanmayan bir çalışma olarak yürütülmekte ve davetle katılım almaktadır.

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Davetle katılım

Sponsor

University of California, Los Angeles

Müdahale

autologous ex vivo gene therapy products based on the EFS LV encoding for the human adenosine deaminase (ADA) gene (EFS-ADA LV)

Başlangıç

26.09.2019

Tahmini bitiş

01.08.2040

Ülkeler

United States, United Kingdom

İlgili genler

Merkezler

• Los Angeles, United States
• London, United Kingdom

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

A patient is eligible for enrollment in the study if all of the following criteria are met:

1. the patient has been treated with an autologous ex vivo gene therapy product based on the EFS-ADA LV, as part of the OTL-101 clinical development program;
2. the patient displays persistent detectable gene marking, as determined by the Investigator;
3. the patient or, if applicable, the patient's parent(s)/legal guardian(s), are able and willing to provide informed consent.

Exclusion Criteria:

* There are no exclusion criteria for participation in this observational LTFU study.