Yükleniyor... / Loading...
Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec Gene Therapy in Moderately Severe to Severe Hemophilia A Adults
Bu çalışma, orta-şiddetliden şiddetliye hemofili A (hemophilia A) olan yetişkin erkeklerde PF-07055480 (giroctocogene fitelparvovec) adlı, Faktör VIII üreten bir gen terapisini değerlendiriyor. Katılım için düzenli Faktör VIII profilaksisi almış ve öncü çalışmayı tamamlamış hastalar aranmaktadır. Çalışma Faz 3 aşamasında yürütülmektedir; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
+5
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Main inclusion Criteria * Males who have been followed on routine Factor VIII prophylaxis therapy during the lead-in study (C0371004) and have \> = 150 documented exposure days to a Factor VIII protein product * Moderately severe to severe hemophilia A (Factor VIII activity \< =1%) * Suspension of FVIII prophylaxis therapy post study drug infusion Main exclusion Criteria * Anti-AAV6 neutralizing antibodies * History of inhibitor to Factor VIII * Laboratory values at screening visit that are abnormal or outside acceptable study limits * Significant and/or unstable liver disease, biliary disease, significant liver fibrosis * Conditions associated with increased thromboembolic risk such as inherited or acquired thrombophilia, or a history of thrombotic events * Planned surgical procedure requiring Factor VIII surgical prophylactic factor treatment 12 months from screening visit * Active hepatitis B or C * Serological evidence of human immunodeficiency virus HIV-1 or HIV-2 with Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) cell count ≤200 mm3 and/or viral load \>20 copies/mL