Long-Term Follow-up of Subjects With Fanconi Anaemia Subtype A Treated With ex Vivo Gene Therapy
Bu çalışma, daha önce FANCOLEN-I çalışmasında ex vivo gen terapisi ile tedavi edilmiş Fanconi anemisi (Fanconi anaemia) alt tip A hastalarının uzun dönem güvenlilik ve etkinlik açısından takibini yapmaktadır. FANCOLEN-I çalışmasında gen terapisi almış hastalar katılıma uygundur. Çalışma faz uygulanmayan bir takip çalışması olarak yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).
Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.
Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.
Inclusion Criteria: 1. Enrolled in the FANCOLEN-I study 2. Treated with gene therapy in the FANCOLEN-I study 3. Able to adhere to the study visit schedule and protocol requirements 4. Provided written informed consent and, as applicable, assent to participate Exclusion Criteria: * There are no exclusion criteria for this study