Ex Vivo Gen Terapisiyle Tedavi Edilen Fanconi Anemisi Alt Tip A Hastalarının Uzun Dönem Takibi

Sade dilde özet

Bu çalışma, daha önce FANCOLEN-I çalışmasında ex vivo gen terapisi ile tedavi edilmiş Fanconi anemisi (Fanconi anaemia) alt tip A hastalarının uzun dönem güvenlilik ve etkinlik açısından takibini yapmaktadır. FANCOLEN-I çalışmasında gen terapisi almış hastalar katılıma uygundur. Çalışma faz uygulanmayan bir takip çalışması olarak yürütülmekte; şu an katılımcı almamakta ancak devam etmektedir (active, not recruiting).

Yukarıdaki özet, resmî kaydın sade dile aktarılmış halidir. Orijinal İngilizce başlık referans için gösterilir.

Deney bilgileri

Faz

N/A

Durum

Devam ediyor, katılım kapalı

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Müdahale

Safety and efficacy assessments

Başlangıç

01.06.2020

Tahmini bitiş

17.01.2034

Ülkeler

Spain

İlgili genler

Merkezler

• Madrid, Spain

Uygunluk kriterleri

Kriterler ClinicalTrials.gov kaydından orijinal İngilizce haliyle alınmıştır. Uygunluk kararını yalnızca deneyi yürüten ekip verebilir.

Inclusion Criteria:

1. Enrolled in the FANCOLEN-I study
2. Treated with gene therapy in the FANCOLEN-I study
3. Able to adhere to the study visit schedule and protocol requirements
4. Provided written informed consent and, as applicable, assent to participate

Exclusion Criteria:

* There are no exclusion criteria for this study